Μεγάλος είναι ο ενθουσιασμός που επικρατεί στην επιστημονική κοινότητα, καθώς ειδικοί πέτυχαν πλήρη ίαση του σοβαρού διαβήτη τύπου 1 με μόνο μία δόση κυτταρικής θεραπείας.
Σύμφωνα με όσα ανακοινώθηκαν, τα 10 από τα 12 άτομα στα οποία δοκιμάστηκε η νέα θεραπεία, δεν χρειάστηκε για ένα έτος να κάνουν ούτε μία δόση ινσουλίνης, όταν κάποιοι από αυτούς χρειάζονταν και δύο δόσεις την ημέρα.
Η εξέλιξη αυτή έκανε τους ειδικούς που συμμετείχαν στο Επιστημονικό Συνέδριο της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας να μιλούν για πλήρη ίαση της νόσου.
Σύμφωνα με όσα αναφέρουν οι επιστήμονες, «μια εφάπαξ έγχυση ζιμισλεσέλης, μιας πειραματικής θεραπείας με βάση τα βλαστικά κύτταρα, αποκατέστησε τη φυσιολογική λειτουργία των νησίδων παγκρέατος και επέφερε βελτιωμένα αποτελέσματα και απεξάρτηση από τη χορήγηση ινσουλίνης μετά από 1 έτος σε μια μικρή μελέτη σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 1».
Τα αποτελέσματα από το στάδιο 1/2 της κλινικής δοκιμής FORWARD-101, στην οποία συμμετείχαν ασθενείς με διαβήτη τύπου με σοβαρά υπογλυκαιμικά επεισόδια και μειωμένη υπογλυκαιμική ευαισθησία, είχε χωριστεί σε τρία μέρη, κατά τα οποία οι ειδικοί εξέτασαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της κυτταρικής θεραπείας κατά τη διάρκεια ενός έτους.
«Η ζιμισλεσέλη είναι μια θεραπεία με κύτταρα νησίδων παγκρέατος που βρίσκεται σε κλινική ανάπτυξη για άτομα με διαβήτη τύπου 1 που παρουσιάζουν επιπλοκές από επαναλαμβανόμενη σοβαρή υπογλυκαιμία. Έχει τη ιδιότητα να αποκαθιστά την ικανότητα του οργανισμού να ρυθμίζει τα επίπεδα γλυκόζης, αποκαθιστώντας τη λειτουργία των κυττάρων των νησίδων παγκρέατος, συμπεριλαμβανομένης της παραγωγής ινσουλίνης που ανταποκρίνεται στη γλυκόζη», σύμφωνα με δελτίο Τύπου της Vertex, η οποία παρασκευάζει το φάρμακο.
Η καινοτόμα θεραπεία χορηγήθηκε σε συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών: ενήλικες με μακροχρόνιο διαβήτη τύπου 1 (μέση ηλικία τα 42 έτη, κυρίως άνδρες, όλοι λευκοί, μέση διάρκεια διαβήτη τα 22 έτη) με τουλάχιστον δύο σοβαρά επεισόδια υπογλυκαιμίας κατά το προηγούμενο έτος, εξάρτηση από ινσουλίνη για τουλάχιστον 5 χρόνια. Όλοι οι συμμετέχοντες είχαν λάβει κατάλληλη αγωγή για τον διαβήτη και χρησιμοποιούσαν σύστημα συνεχούς παρακολούθησης της γλυκόζης πριν από την εγγραφή τους στην κλινική μελέτη. Το 50% χρησιμοποιούσε αυτόματο σύστημα χορήγησης ινσουλίνης.
«Η θεραπεία με βλαστικά κύτταρα δείχνει τεράστια υποσχέσεις για τον μετασχηματισμό της φροντίδας του διαβήτη τύπου 1, προσφέροντας πραγματική ελπίδα για ανεξαρτησία από την ινσουλίνη», δήλωσε ο Marlon Pragnell, PhD, αντιπρόεδρος έρευνας και επιστήμης της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας, σε δελτίο Τύπου που εξέδωσε.
Τα εν λόγω αποτελέσματα «υποστηρίζουν την περαιτέρω διερεύνηση του zimislecel σε μεγαλύτερες, μακροχρόνιες μελέτες που περιλαμβάνουν διαφορετικούς πληθυσμούς», έγραψαν οι ερευνητές στο NEJM.
«Η μελέτη φάσης 3 βρίσκεται σε καλό στάδιο και αναμένεται να ολοκληρωθεί η εγγραφή περίπου 50 ατόμων μέχρι το τέλος του καλοκαιριού», κατέληξαν οι ειδικοί.
